Искусственные хромосомы: огромный шаг вперед в борьбе с наследственными болезнями

Человеческие искусственные хромосомы обещают новую эру в доставке генетического материала в клетки, согласно недавнему исследованию Университета Пенсильвании. Созданные в 1997 году, эти хромосомы могут вместить гораздо больше синтетической ДНК, чем существующие носители, такие как вирусные векторы или наночастицы. Их потенциальное применение варьируется от терапии генетических расстройств до защиты от рака. Однако, несмотря на более чем двадцатилетние исследования, эта технология пока не нашла широкого применения.

Недавний прорыв демонстрирует создание нового поколения искусственных хромосом, которые легче инженерировать и используют более длинные сегменты ДНК, не склонные к слипанию в клетках. Эти улучшенные хромосомы могут теоретически переносить генетический материал размером с самую большую хромосому дрожжей в человеческие клетки, что открывает новые возможности для генной терапии и борьбы с заболеваниями.

Искусственные хромосомы, разработанные как круглые структуры, способствуют более легкой интеграции в человеческие клетки через процесс слияния клеток. Они могут сосуществовать с естественными хромосомами, не меняя их нормальных функций. Это особенно важно для терапии, требующей, чтобы добавленные гены сохранялись в теле по мере деления клеток, что может оказаться решающим для лечения быстро развивающихся состояний, таких как рак.

С появлением инструментов редактирования генов, таких как CRISPR, и механизмов доставки, нацеленных на конкретные органы или ткани, интерес к синтетическим хромосомам возрождается. В отличие от вирусных носителей, они не интегрируются в наш геном, что делает их потенциально более безопасными. Несмотря на некоторые трудности, такие как потеря хромосом при делении клеток, последние исследования подчеркивают их важность не только для человеческих клеток, но и для широкого круга приложений в здравоохранении, сельском хозяйстве и производстве лекарств и вакцин.

Эти открытия могут внести значительный вклад в разработку новых методов генной терапии и создание синтетических организмов, открывая новые горизонты в биотехнологиях и медицине.